EditasMedicineはベータサラセミアの治療のためにEDIT-301のFDA希少疾病用医薬品指定を受けました

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同社は、年末までに輸血依存性ベータサラセミアの最初の患者にEDIT-301を投与する予定です。

ケンブリッジ、マサチューセッツ州、2022年5月12日(GLOBE NEWSWIRE)-大手ゲノム編集会社であるEditas Medicine、Inc.(Nasdaq:EDIT)は本日、米国食品医薬品局に孤児薬の指定を与えたと発表しました。 EDIT -301、ベータサラセミアの治療のための治験中の遺伝子編集薬。 FDAは以前、ベータサラセミアと鎌状赤血球症の治療のためにEDIT-301にまれな小児疾患の指定を与えていました。

「ベータサラセミアは、重度の貧血、臓器不全、早死を引き起こす壊滅的な病気です。 ベータサラセミアのEDIT-301の希少疾病用医薬品の指定を受けることは、患者のための新しい治療オプションの緊急の必要性を浮き彫りにします」とEditasMedicineの社長兼CEOであるJamesC.Mullenは述べています。 「ベータサラセミアを患う人々のための潜在的に変革をもたらす薬であるEDIT-301の第1/2相臨床試験を開始する準備が進行中であり、今年の臨床試験の最初の患者への投与を楽しみにしています。」

FDAの希少疾病用医薬品指定プログラムは、米国の20万人未満に影響を与える病気の予防、診断、または治療を目的とした医薬品または生物学的製剤に希少疾病用医薬品のステータスを付与します。 希少疾病用医薬品の指定を付与された医薬品スポンサーは、適格な臨床試験の税額控除、処方薬の使用料の免除、FDAの承認を得た7年間のマーケティング独占権などの特定のインセンティブを受ける権利があります。FDA。

EDIT-301は現在、重度の鎌状赤血球症の患者を対象とした臨床試験で調査されています(RUBY試験、NCT04853576)。 Editasは、2022年に輸血依存性ベータサラセミア患者を対象としたEDIT-301の第1/2相試験を開始することを望んでいます。

ベータサラセミアについて
ベータサラセミアは一般的な常染色体劣性疾患であり、症候性の個人の推定年間発生率は世界中で10万人に1人です。 ベータサラセミア変異は、ベータグロビンの発現を減少または廃止します。 不十分なベータグロビン産生は、非効率的な赤血球産生、赤血球破壊による慢性溶血性貧血、および代償性髄外造血(血球の産生)につながります。 臨床的重症度と輸血の要件に基づいて、ベータサラセミアは非輸血依存性ベータサラセミア(NTDT)と輸血依存性ベータサラセミア(TDT)に分類できます。 TDTはベータサラセミアの最も重症な形態であり、患者は臓器不全と死を防ぐために生涯にわたる定期的な赤血球輸血を必要とします。 慢性的な赤血球輸血は、鉄過剰症によって複雑になり、臓器の機能不全や機能不全を引き起こします。 治療せずに放置すると、TDT患者の死亡率は高く、重度の貧血のために5年生存率はわずか15%になります。

EDIT-301について
EDIT-301は、重度の鎌状赤血球症(SCD)および輸血依存性ベータサラセミア(TDT)の治療のために調査されている実験的な細胞治療薬です。 EDIT-301は、ガンマグロビン遺伝子で編集された患者由来のCD34 +造血幹細胞と前駆細胞で構成されています(HBG1 Y HBG2)、非常に特異的で効率的な特許取得済みのAsCas12aヌクレアーゼによって、天然の胎児ヘモグロビン(HbF)を誘発する変異が存在する場合。 EDIT-301 CD34 +細胞に由来する赤血球は、胎児ヘモグロビン産生の持続的な増加を示します。これは、重度の鎌状赤血球貧血およびベータサラセミア依存性輸血を患う人々に独自の長期的な治療効果をもたらす可能性があります。

発行された医薬品
Editas Medicineは、主要なゲノム編集会社として、CRISPR/Cas9およびCRISPR/Cas12aゲノム編集システムの能力と可能性を、世界中の深刻な病気を抱える人々のための強力な治療パイプラインに変換することに注力しています。 Editas Medicineは、幅広いクラスの疾患に対応する、革新的で耐久性のある精密なゲノム医薬品の発見、開発、製造、商品化を目指しています。 最新の情報と科学的プレゼンテーションについては、次のWebサイトをご覧ください。 www.editasmedicina.com

将来の見通しに関する記述
このプレスリリースには、1995年の民事証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述と情報が含まれています。「期待する」、「信じる」、「継続する」、「かもしれない」、「推定する」、「期待する」という言葉、’intend’、’may’、’plan’、’potential’、’predict’、’project’、’target’、”’should’、’could’および同様の表現は、将来の見通しに関する記述を特定することを目的としています。すべての将来の見通しに関する記述にこれらの識別用語が含まれているわけではありませんが、このプレスリリースの将来の見通しに関する記述には、2022年にTDT患者を対象にEDIT-301の第1/2相試験を開始し、今年のTDT臨床試験。当社は、これらの将来の見通しに関する記述で開示された計画、意図、または期待を実際に達成できない可能性があり、これらの将来の見通しに関する記述に過度の信頼を置くべきではありません。 実際の結果またはイベントは、前臨床試験および臨床試験の開始と完了、および製品候補の臨床開発に固有の不確実性を含むさまざまな要因の結果として、これらの将来の見通しに関する記述で開示された計画、意図、および期待とは大きく異なる可能性があります。会社; 前臨床試験および臨床試験の結果の入手可能性と適時性。 臨床試験の中間結果が、試験の最終結果または将来の試験の結果を予測するかどうか。 製品をテストまたは商品化するための規制当局の承認の期待、および当社の予測可能および予測不可能な営業費用および設備投資要件に対する十分な資金の利用可能性。 これらおよびその他のリスクについては、米国証券取引委員会に提出されたフォーム10-Kの最新の年次報告書に含まれる「リスク要因」という見出しの下に詳細に説明されています。および交換委員会、およびその他の提出書類において、当社は将来、証券取引委員会に提出する可能性があります。 このプレスリリースに含まれるすべての将来の見通しに関する記述は、本日付の時点での当社の見解を表すものであり、それ以降の日付の見解を表すために信頼されるべきではありません。 法律で義務付けられている場合を除き、当社は将来の見通しに関する記述を更新する義務を明示的に否認します。

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